Merhabalar sevgili Eczacı dergisi okuyucuları,
Ekim ayında Türkiye’nin ilaç sektöründeki yerinden, küresel pazardaki rolünden ve gelecek potansiyelinden sizlere bahsetmiştim. Bu sayıda ise nadir hastalıklara ve yaygınlığına biraz daha derinden bakacağız.
Nadir hastalıklar, toplumda ender rastlanan, uzun süreli ve genellikle ilerleyici nitelikte olan sağlık sorunlarıdır. Bu hastalıklar, nadir görülmeleri nedeniyle tıbbi alanda büyük bir zorluk teşkil ediyor. Tanımı, ülkeden ülkeye farklılık göstermekle birlikte, Avrupa Birliği (AB) tarafından kabul edilen kriterlere göre, 2.000 kişiden en fazla birinde görülen hastalıklar “nadir hastalık” olarak sınıflandırılıyor. Diğer taraftan, Amerika Birleşik Devletleri’nde bir hastalığın nadir kabul edilmesi için, bu hastalığın 200.000’den az kişiyi etkilemesi gerekiyor. Japonya’da ise bu sınır 50.000 kişi olarak belirlenmiştir. Türkiye ise, nadir hastalıklar konusunda AB’nin tanımını benimsemiş ve bu doğrultuda hareket ediyor.
Türkiye’de yaklaşık 5 milyon kişinin nadir hastalıklarla yaşadığı tahmin edilmekte olup, bu sayı dünya genelinde nadir hastalıklardan etkilenen toplam kişi sayısının bir parçasını oluşturuyor. Türkiye’deki yüksek akraba evliliği oranları, nadir hastalıkların görülme sıklığını artıran faktörlerinden biri olarak kabul edilmekte ve bu durum, Türkiye’deki nadir hastalıkların Avrupa’daki diğer ülkelere kıyasla daha yaygın olmasına yol açtığı düşünülüyor. Türkiye’de bu hastalıkların daha sık rastlanması bu alanda yapılan çalışmaların önemini daha da artırıyor.
Bu hastalıkların büyük bir kısmı, yaklaşık yüzde 80’i, genetik kökenli olup, dünyada 6.000 ile 8.000 arasında nadir hastalık tanımlanmıştır. Her yıl 3 ila 4 yeni nadir hastalık daha ekleniyor ve bu hastalıkların çoğu, yaşamın ilk yıllarında veya çocukluk döneminde kendini gösterir. Hastalar ve aileleri, genellikle tanıdaki gecikmeler, hastalığın yetersiz yönetilmesi ve bilgi eksiklikleri gibi çeşitli zorluklarla karşılaşabilirler.
Avrupa genelinde yaklaşık 30 milyon kişi, dünya genelinde ise yaklaşık 300 milyon kişi nadir hastalıkların etkisi altında bulunuyor. Her bir hastalığın yalnızca sınırlı sayıda kişiyi etkilemesi nedeniyle, bu hastalıklara yönelik yapılan araştırma ve geliştirme (Ar-Ge) çalışmaları büyük maliyetler ve zorluklarla karşı karşıya kalıyor.
Bu zorluklarla mücadele edebilmek amacıyla, birçok ülkede nadir hastalıklar için geliştirilen ilaçlar “yetim ilaç” olarak adlandırılmış ve bu ilaçların Ar-Ge faaliyetleri ile pazara erişim süreçleri için özel düzenlemeler getirilmiştir. Yetim ilaçlar, bu tür hastalıklarla mücadele eden bireylerin tedaviye ulaşabilmesi için önemli bir kapı aralıyor.
Bu çabalar, nadir hastalıklara sahip bireylerin yaşam kalitesini artırmayı hedeflemekte, aynı zamanda toplum genelinde farkındalık yaratmayı amaçlıyor. Nadir hastalıklar konusundaki farkındalığın artması, hem bu hastalıklarla mücadele eden ailelerin hem de toplumun bu konudaki bilgi düzeyini geliştirmekte ve hastaların sosyal hayata daha güçlü bir şekilde katılabilmeleri için önemli bir destek sunuyor. Nadir hastalıklar, her ne kadar toplumun yalnızca küçük bir kesimini etkilese de bu hastalıklarla ilgili yapılan her araştırma ve geliştirilen her tedavi hem tıbbi alanda hem de hastaların yaşamında büyük bir fark yaratıyor.
Kısaca özetlemek gerekirse; Türkiye’de 5 milyondan fazla kişinin, dünya genelindeyse yaklaşık 300 milyon kişinin nadir hastalıklardan etkilendiği tahmin ediliyor. Dünyanın pek çok ülkesinde sınırlı sayıda hastaya hitap eden “yetim ilaç”lar nadir hastalıkların tedavisinde hayati önem taşıyor. Nadir hastalıklara yönelik Ar-Ge çalışmaları yürütmek zorlu olsa da Türkiye ilaç pazarı 2022 yılında önceki yıla göre %78 artış göstererek 121,6 milyar TL büyüklüğe ulaştı. Bu da her geçen gün ülkedeki gelişmiş sağlık altyapısı, tanı ve tedavi imkanlarındaki gelişmeler, artan sağlık bilinci, aldığı göç ve hızlı nüfus artışı gibi faktörlerin etkisiyle ilaç sektörü için gelişmekte olan pazarlar arasında yer alan önemli ülkelerden biri olduğunu bir kez daha kanıtlıyor.
Sevgi ve sağlıkla kalın.
