Merhabalar sevgili Eczacı dergisi okuyucuları,
Ocak ayında bağışıklık sisteminin ne kadar önemli olduğundan, bağışıklık sistemi eksikliğinden veya yetersizliğinden kaynaklanan primer immün yetersizliği gibi nadir hastalıklarla karşılaştığımızdan sizlere bahsetmiştim. Özellikle nadir hastalıkların tedavisinde donörlerden elde edilen plazma kaynaklı ürünlerin kullanımında plazma kalitesinin önemine de değinmiştim. Bu ay ise immün yetmezlik tedavilerinden bahsedeceğim. Bu konuda dünya genelindeki ulusal PID hasta organizasyonlarının, güvenli, etkili ve yüksek kaliteli tedavilerine erişim talep etme çabalarını desteklemek amacıyla kurulan International Patient Organisation (IPOPI)’den de bahsetmemek olmaz…
İmmün yetmezlik tedavileri, primer immün yetersizliğine (PID) sahip hastalar ve birçok diğer durum için hayat kurtaran ürünlerdir. Bu nedenle, bu hayati ilaçların, tedavi etmeyi amaçladıkları hastalar için güvenli, etkili ve yüksek kaliteli olmalarını sağlamak amacıyla sıkı üretim süreçlerini takip etmesi ve iyi yerleşik düzenleyici ilkeleri dikkate alan sağlam bir düzenleyici denetim altında olmaları kritik öneme sahiptir.
IPOPI’nin yakın zamanda yapmış olduğu “Primer immün yetmezliği olan hastalar, güvenli, etkili ve yüksek kaliteli İmmün yetmezlik tedavilerine erişebilmelidir” açıklaması da PID’li ve diğer birçok rahatsızlığı olan hastalar için hayati önem taşıyor.
Primer immün yetmezlikler (PID), bağışıklık sisteminin yeterince çalışmadığı veya hiç çalışmadığı, 480’den fazla nadir ve kronik genetik bozukluğu kapsayan geniş bir hastalık grubudur. PID’li bireyler, şiddetli ve tekrarlayan enfeksiyonlara, otoimmün hastalıklara ve düzensiz iltihaplanmalara yatkındır. PID’lerin yeterince teşhis edilmediği veya yanlış teşhis edildiği durumlarda, kusurlu bağışıklık sistemi hastalığa, sakatlığa, kalıcı organ hasarına ve hatta ölüme yol açabilir. PID hastalarının yaklaşık %60’ı yaşamları boyunca antikor seviyelerini uygun bir eşiğin içinde tutarak yaşam kalitesini düşüren veya yaşamı tehdit eden enfeksiyonlarla savaşabilmek için immün yetmezlik replasman tedavilerine ihtiyaç duyar. PID’li hastaların alternatif bir tedavi seçeneği bulunmamaktadır.
İmmün yetmezlik replasman tedavileri, sağlıklı donörlerin plazmalarını ya plazmaferez yoluyla ya da kan bağışı yaparak verdikleri, plazma kökenli tıbbi ürünlerdir. İmmün yetmezlik tedavi ürünleri insan kanından elde edildiği için, kullanılacak ürünlerin kan yoluyla bulaşan patojenlerden arınmış ve güvenli olduğundan emin olunması büyük önem taşıyor. İmmün yetmezlik tedavileri, genel popülasyonda bulunan belirli patojenlere karşı geniş bir antikor yelpazesi sağlayarak, binlerce sağlıklı donörden elde edilen büyük plazma havuzlarından hazırlanıyor.
Bu nedenle güçlü bir düzenleyici çerçeve kritik öneme sahiptir. Bu bağlamda, ilaç ürünlerinin ruhsatlandırılması, düzenlenmesi ve kontrolünden sorumlu ulusal düzenleyici kurumlar, ürünlerin piyasaya sürülmeden önce gerekli güvenlik, etkinlik ve kalite standartlarına uygunluğunu sağlamalıdır. Bir ürünü doğru şekilde değerlendirebilmek için ulusal düzenleyici otoritelerin aşağıdaki bilgilere sahip olması gerekir:
- Plazma hammaddesinin güvenliği ve kalitesi: Hammaddenin güvenliği, yalnızca yüksek riskli donörlerin plazmalarını kullanmayan tedarikçilerin kullanımı ve kaliteli viral tarama testleriyle fraksiyonlanması ile sağlanabilir.
- Üretim süreci: Üretim adımları ve ilgili kontroller, viral inaktivasyon ve/veya çıkarma adımları, süreç tutarlılığı ve parti serbest bırakma spesifikasyonları.
- Son ürün: Ürünün etkinliği ve raf ömrü, ürünün mevcut olduğu diğer pazarlar, ürün geçmişi ve ürünün etkinliğini gösteren klinik çalışmalar.
Plazma kökenli tıbbi ürünler alanındaki düzenleyici kapasite açısından farklı ülkelerin sahip olduğu kaynaklar büyük ölçüde değişiklik gösteriyor. Bu farklılıklara rağmen, plazma ürünlerinin düzenlenmesi için yerleşik düzenlemelere sahip olmayan ülkelerdeki düzenleyici kurumlar, plazma ürünlerinin güvenliğini ve kalitesini sağlamak için şu adımları atmalıdır:
- Benzer durumdaki ulusal düzenleyici otoritelerle ittifaklar oluşturmak.
- Brokerlar veya aracı kurumlar yerine doğrudan üreticilerle çalışmak.
- Yerleşik ulusal düzenleyici otoriteler tarafından ruhsatlandırılmış ürünleri öncelikle değerlendirmek.
- Tedarikçilerin ön seçimi ve denetimi için düzenlemeler yapmak.
- Bitmiş ürünün test edilmesi yerine plazma kalitesi ve güvenli üretim kanıtına odaklanmak.
- Bağımsız kurumlar ve uzmanlara danışmak.
Sonuç olarak; immün yetmezlik tedavileri PID’li hastalar ve diğer birçok durum için hayat kurtaran tedavi yöntemidir. Bu nedenle, bu hayati tedavilerde kullanılan ilaçların üretim süreçlerini takip etmesi ve güvenli, etkili ve kaliteli olmalarını sağlamak amacıyla iyi yerleşik düzenleyici ilkeleri dikkate alan güçlü bir düzenleyici denetim altında olmaları kritik öneme sahiptir.
Sevgi ve sağlıkla kalın.
