Merhabalar sevgili Eczacı dergisi okuyucuları…
Bundan böyle her ay bu köşede birlikte olacağımızın haberini vererek sözlerime başlamak istiyorum. Her birimizin profesyonel olarak dâhil olduğu sağlık sektörünün son gelişmelerini, önemli haberlerini ve elbette üzerine belki de çok düşünmemiz gereken bilgileri sizlerle paylaşacağım. Biraz kendimi de tanıtmak isterim. İlaç sektöründe 25 yılı aşkın süredir, farklı birçok pozisyonda görev aldım ve uzun yıllar sonrasında Türkiye’ye dönerek şu an Kedrion Türkiye operasyonunun başında Genel Müdür olarak çalışmaktayım.
Bugün birçok farklı alanda nadir hastalıklara ve tedavileriyle ilgili farkındalık çalışmaları yürütülüyor. Her biri birbirinden kıymetli olmakla birlikte ben ilk yazımda Kedrion Türkiye olarak da hizmet verdiğimiz Koagülasyon ve Nörolojik Bozukluklar ile Primer ve Sekonder İmmün Yetmezlikler gibi nadir hastalıkların tanısı ve tedavi süreçlerine dikkat çekmek istiyorum.
Adından da anlaşılabileceği üzere, nadir hastalıklar her ne kadar “nadir” olsa da genel nüfusun yaklaşık yüzde 6 ila 8’ini etkileyen kronik, ilerleyici bozukluk olarak karşımıza çıkıyor. Bu hastalıkların yüzde 80’i genetik kökenli olurken dünyada 6.000 ila 8.000 arasında nadir hastalığın tanımlandığını söylemek mümkün. Bu verilere her yıl 3 veya 4 yeni hastalık ekleniyor.
Nadir hastalıkların birçoğu yaşamın ilk yıllarında ya da çocukluk yaşlarında ortaya çıkıyor. Hastalar ve aileleri çoğunlukla tanıda gecikme, hastalığın yetersiz yönetilmesi, bilgi ve kaynak eksikliği gibi sorunlarla karşı karşıya kalıyor. Özellikle tahmin edebileceğiniz üzere, akraba evlilikleri gibi sebeplerden ülkemizde nadir hastalıkların görülme sıklığı diğer ülkelere oranla biraz daha fazla.
Rakamlara biraz daha yakından bakalım…
Söz konusu bu hastalığın tanımı dünyanın çeşitli bölgelerinde, hatta ülkeden ülkeye değişiklik gösterebiliyor. ABD’de 200.000’den, Japonya’da ise 50.000’den az sayıda hastayı etkileyen hastalıklar nadir olarak nitelendirilirken buna karşılık Avrupa Birliği’nde ve Türkiye’de 2.000 kişide 1 kişiyi etkileyen hastalıklar ‘nadir hastalık’ olarak kabul ediliyor.
Bunun yanı sıra, Behçet Hastalığı, Akdeniz Anemisi, Ailevi Akdeniz Ateşi gibi hastalıklar dünyanın çeşitli bölgelerinde nadir hastalık olarak kabul görürken ülkemizin de dahil olduğu Doğu Akdeniz Bölgesi ve çevresinde bu hastalıkların görülme sıklığı daha fazla oluyor.
Türkiye’de 5 milyon, dünyada ise yaklaşık 300 milyon kişi nadir bir hastalığa sahip. Ülkemizde nadir hastalıklardan 3,5 milyon çocuk etkilenirken çocuklarda ilk yaşta ölüm nedenlerinin %35’i, 5 yaştan önce ölümlerin ise %30’u nadir hastalıklardan kaynaklanıyor. Çoğu genetik kökenli olan bu hastalıklarda akraba evlilikleri hastalık sıklığını ikiye katlıyor. Bu sebeple ülkemizde diğer ülkelere oranla sıklıkla görülebiliyor.
Peki, o halde böylesine bir hastalığın tedavisi nasıl olmalı?
Faaliyet alanlarımızdan biri olan nadir hastalıklar arasında yer alan primer ve sekonder immün yetmezlikler tedavisi bu hastalık grubunun başlıca tedavi yöntemidir. Başlangıçta primer ve sekonder immün yetmezliklerde yerine koyma tedavisi olarak kullanım alanı bulmuşken günümüzde birçok otoimmün ve sistemik enflamatuar hastalıkların tedavisinde de yaygın olarak kullanılıyor.
Sonuç olarak; nadir hastalıklara gereken önemin verilmesi, hastaların hak ettikleri erken tanı, optimum tedavi ve desteğe kavuşabilmeleri için en önemli adımlardan biri farkındalık. Bir halk sağlığı sorunu olan nadir hastalıklar konusunda, hastaların ve ailelerinin tanı ve tedavi sürecinde yaşamakta oldukları sorunları dile getirebilmeleri, toplumda farkındalık arttırılması büyük bir öneme sahiptir.
